隨著醫(yī)學科學研究的發(fā)展和生物技術的頻頻突破，以干細胞為研發(fā)核心的再生醫(yī)學已經(jīng)成為世界醫(yī)學界發(fā)展最為迅速、最受關注的前沿研究領域。繼與全球最領先干細胞研發(fā)公司Mesoblast合作引進FDA三期干細胞產(chǎn)品進入中國市場后，天士力醫(yī)藥集團股份有限公司(天士力)近日將以下屬天士力干細胞平臺產(chǎn)業(yè)有限公司為主體與兩個國內(nèi)外領先的干細胞領域研發(fā)團隊合作進行腦血管領域重大疾病研究，著力搭建干細胞產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新技術平臺，進軍世界生物科技領域最前沿的再生醫(yī)學研究。這不僅標志著天士力干細胞產(chǎn)業(yè)平臺初現(xiàn)規(guī)模，同時也是公司圍繞心腦血管領域重大疾病布局解決方案的戰(zhàn)略兌現(xiàn)。
腦卒中新療法--干細胞再生技術亟待突破
腦梗治療一直是全球醫(yī)學界面臨的重大課題，但長期以來一直缺乏有效的一線臨床用藥。特別是對腦梗后期有后遺癥的患者的治療，全球業(yè)界普遍將突破點寄望于干細胞和再生醫(yī)學療法。天士力一直以來瞄準腦梗適應癥市場進行戰(zhàn)略布局，其獨家產(chǎn)品普佑克針對腦卒中三期臨床試驗正在順利進行。在腦卒中超早期及急性后期等階段，天士力已布局重磅產(chǎn)品普佑克及其他產(chǎn)品;在急性后期和恢復期布局干細胞產(chǎn)品，將與普佑克形成互補，夯實天士力在腦血管產(chǎn)品的定位和實力。為此，針對世界領先干細胞及再生醫(yī)學相關技術和產(chǎn)品，公司多年來在全球范圍內(nèi)進行廣泛系統(tǒng)盡調(diào)和縝密甄選多個潛在項目，期望找到頂尖科研成果，再次填補腦血管市場臨床急需產(chǎn)品的空白。
此次天士力干細胞平臺產(chǎn)業(yè)公司與成都因諾科創(chuàng)生物科技有限公司簽署合作協(xié)議進行干細胞項目研發(fā)，項目主要由國際再生醫(yī)學領域的知名專家康裕建教授主導?？翟＝ń淌谑侨蜃罹哂绊懥Φ脑偕t(yī)學領域專家，國際期刊《再生醫(yī)學研究》主編，入選2018美國杰出人物( 2018 Who’s Who in America)，自2014年起連續(xù)五年入選“中國高被引學者”榜單。2009年康教授作為國家特聘專家回國，組建了四川大學再生醫(yī)學研究中心并擔任主任，同時擔任了國際再生醫(yī)學研究應用與規(guī)范聯(lián)盟執(zhí)行主席，2014年組建四川省再生醫(yī)學工程技術研究中心并擔任主任?？到淌诮⒘?ldquo;組織損傷信號傳遞系統(tǒng)”理論，開創(chuàng)了“重建組織損傷信號，調(diào)動機體自主再生能力”的技術和獨到的干細胞應用等多個再生醫(yī)學創(chuàng)新技術體系，其中以干細胞3D生物打印血管及臨床應用再生醫(yī)學技術最具影響力，已經(jīng)申報美國FDA臨床研究，引起全球矚目。
雙方合作定位于以腦卒中為核心的神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域，項目開發(fā)聚焦急性后期到恢復期不同階段的腦卒中再生治療，目前已完成臨床前各種動物的驗證試驗。該項目通過重建腦組織損傷信號傳遞系統(tǒng)來調(diào)動干細胞進行自發(fā)的再生修復。與目前市場中多數(shù)干細胞直接注射治療項目不同的是，該項目技術優(yōu)勢是先塑造腦組織再生的微環(huán)境，促使腦組織釋放出與再生相關的信號或因子，引導干細胞自發(fā)歸巢到損傷的組織中，通過調(diào)動腦組織自主的再生能力達到主動修復的目的，本質上區(qū)別于外源性強加的被動修復。
該項目選擇脂肪間充質干細胞，其安全性和療效已得到國際認可。在腦卒中適應癥上已經(jīng)完成了臨床前非人靈長類動物的成藥性研究，藥效明顯。老年恒河猴腦卒中后，分別于急性期、恢復期進行干細胞及重建損傷信號再生治療，通過核磁和影像學技術能夠觀察到梗死范圍明顯減少，神經(jīng)功能等各項指標明顯改善。該項目的臨床轉化將腦血管疾病再生治療提供一系列嶄新的醫(yī)療手段。
天士力同期宣布與北京瑞杰倫生物科技有限公司簽訂框架意向協(xié)議，進行神經(jīng)干細胞(NSC)分化與儲存技術、NSC多靶點精準移植技術等相關領域的研發(fā)合作。瑞杰倫創(chuàng)始人從事顱腦與脊髓損傷修復基礎及臨床研究近30年，在NSC的基礎研究及臨床轉化方面積累了極為豐富的核心技術和經(jīng)驗。更為重要的是，瑞杰倫團隊由經(jīng)驗豐富的知名神經(jīng)外科臨床專家領銜開發(fā)了NSC精準腦移植修復臨床手術技術平臺，建立了立體定位核磁及神經(jīng)導航導引下旋轉多靶點精準移植技術平臺，并自主設計開發(fā)了計算機輔助腦內(nèi)多靶點注射系統(tǒng)。瑞杰倫的臨床手術團隊已經(jīng)成功地利用該系統(tǒng)在著名的三甲醫(yī)院進行了符合國際標準的臨床試驗。試驗初步結果顯示，在中風后超過六個月、且癥狀穩(wěn)定的病人中，經(jīng)過NSC的精準定向移植治療，可以觀察到病人患側肢體痙攣明顯減輕，精細運動功能提高，平衡及運動能力獲得不同程度的改善。尤為突出的是，這些病人的腦部影像學檢查和功能核磁共振成像顯示移植的NSC成活并顯著提升了患者腦內(nèi)神經(jīng)纖維的功能信號活性，從而從影像學及相應的臨床癥狀改善兩方面初步證實了瑞杰倫神經(jīng)干細胞技術的有效性，為短期內(nèi)準備開展的更為系統(tǒng)的臨床試驗打下了堅實的基礎。
干細胞治療的全球市場規(guī)?？焖僭鲩L，從2011年的38億美元增長到2016年的68.7億美元。業(yè)界保守估計這一市場規(guī)模未來數(shù)年的復合增長率近10%，在2025年可望達到156.3億美元。中國藥監(jiān)當局對細胞治療持支持態(tài)度。2017年底，CDE發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術指導原則》(試行)，支持并明晰了干細胞產(chǎn)品的注冊申報路徑。截止到2018年底，CDE已經(jīng)受理了5個干細胞治療項目的IND申請。
出于對未來市場的展望，天士力已經(jīng)著手全面布局干細胞產(chǎn)業(yè)等再生醫(yī)學領域。2018年7月，天士力與Mesoblast簽署協(xié)議，引進其兩款分別處于FDA臨床III期及Ⅱ期試驗的干細胞產(chǎn)品。Mesoblast干細胞藥品的FDA申報進程領先于全球其他同類型項目。天士力不僅引進國際前沿的干細胞治療單個產(chǎn)品和技術，而是要利用該領域最全面經(jīng)驗和領先技術，搭建起國內(nèi)領先的干細胞研發(fā)和生產(chǎn)技術平臺，成為中國包括干細胞等再生醫(yī)學領域的領頭羊。
面向腦血管重大疾病未被滿足需求構筑全周期綜合集成解決方案
隨著國內(nèi)人口老齡化程度加大及社會環(huán)境變化，腦血栓中風的發(fā)病人群不斷增加，就疾病發(fā)病率與患者人數(shù)而言，腦卒中是國內(nèi)除冠心病、癌癥外的第三大疾病。根據(jù)《心血管病報告2016》推算，腦卒中每年新發(fā)病人數(shù)達近300萬人。2017年 6月發(fā)布的《中國心血管病報告2016》和中國急性缺血性腦卒中靜脈溶栓指導規(guī)范(2016年)數(shù)據(jù)顯示，腦卒中給中國造成的經(jīng)濟負擔每年高達400億元，且有逐年上升的趨勢。然而，針對腦卒中，目前全球市場仍缺少有效的治療性藥物。在國內(nèi)的急性腦卒中指南中，推薦的藥物治療主要起到神經(jīng)保護作用，均屬于輔助治療。
與行業(yè)中為單一疾病提供單一藥物的做法有所不同，天士力在腦血管重大疾病領域多個環(huán)節(jié)，公司從一級預防、二級預防、腦缺血性病變、腦梗塞、腦卒中直至腦卒中后遺癥均有產(chǎn)品布局。尤其是天士力已布局急性腦卒中0-6小時的重磅溶栓藥物普佑克。作為一種特異性溶栓藥，普佑克在急性腦卒中溶栓II期臨床試驗顯示出積極療效，受試者在神經(jīng)功能恢復方面療效較好。尤其在4.5-6小時溶栓時間窗，目前市場上沒有同類型特異性溶栓藥產(chǎn)品。III期臨床試驗分0-4.5小時和4.5—6小時兩個時間窗進行臨床研究，已在全國40余家GCP醫(yī)院開展，目前試驗入組順利，試驗監(jiān)測顯示安全性良好。
面對急性腦卒中6小時后期和恢復期是未被滿足的巨大臨床需求，天士力構建的不僅是單一藥物治療組合，而是瞄準腦梗這一患者急需重大疾病空白研發(fā)綜合集成解決方案：即在24小時急性期內(nèi)直接應用干細胞療法，恢復期在重建組織損傷信號后再給予干細胞療法，在后遺癥期采用顱內(nèi)多點給予神經(jīng)干細胞，并配合物理康復療法。目標是通過干細胞再生醫(yī)學的基礎研究、符合國際最高標準的干細胞培養(yǎng)，分化及制備、干細胞精準移植臨床手術、及術后康復療養(yǎng)和藥物治療，強化干細胞端到端全產(chǎn)業(yè)鏈能力，從而最終形成急性缺血性腦卒中早期預防、急性發(fā)作6小時內(nèi)溶栓治療，6小時后開展干細胞治療的全程醫(yī)療救治和康復，真正構筑“以腦梗患者為核心”的全新的醫(yī)療解決方案。天士力已開啟對國際前沿的再生醫(yī)學的研究之旅，未來將為廣大腦?；颊邘斫】蹈ｌ?，實現(xiàn)“創(chuàng)造健康，人人共享”的愿景。
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